Từ giấc mơ bé nhỏ đến thành tựu vĩ đại

Nhưng quả thực, với một dịch bệnh nguy hiểm cho tới giờ phút này vẫn bị xem là đặc hữu như COVID-19, nếu không có những sáng chế vĩ đại ấy, sẽ không có cơ may để cứu sống sinh mạng con người khắp toàn cầu. Và cũng thật bất ngờ, những người đóng vai trò đầu tàu trong việc cho ra đời 3 loại vắc-xin thông dụng nhất Pfizer, AstraZeneca và Moderna đều là những nhà khoa học thuộc “phái yếu”!

Katalin Kariko - người tiên phong và nhà sáng chế công nghệ mRNA

Gần ba thập kỷ trước, nhà khoa học gốc Hungary - Katalin Kariko gọi chồng và con gái 10 tuổi đến phòng làm việc trong căn nhà của họ ở ngoại ô Philadelphia, Mỹ để chia sẻ một ý tưởng khoa học mới và đầy thú vị. Kariko lúc đó đang là nhà nghiên cứu trẻ tại Đại học Y khoa Pennsylvania. Bà nói với các thành viên về một vật liệu di truyền mỏng manh được gọi là “RNA-thông tin”. Phân tử này sẽ chỉ dẫn cho các tế bào cách tạo ra protein miễn dịch.

Niềm đam mê của Kariko với RNA-thông tin đã kéo dài hơn một thập kỷ trước đó, và ngày đó bà nghĩ rằng mình đã tìm ra cách vượt qua một trở ngại lớn để biến sinh học cơ bản thành một ngành công nghệ có tiềm năng khổng lồ. RNA-thông tin vốn không ổn định, song bà đã nghĩ ra cách để ngăn nó tan biến. Thông thường, nó bắt đầu thoái hóa ở phần cuối, vì vậy bà sẽ làm cho nó trở thành một vòng tròn.

Đó chỉ là buổi bình minh trong sứ mệnh kéo dài hàng thập kỷ của Kariko, để biến sinh học cơ bản thành y học. Ý tưởng đầy trí tưởng tượng của bà vào năm 1993 đó là một hành trình đầy gian truân, vô cùng mờ mịt, không được chú ý và liên tục bị từ chối.

Kariko liên tục thất bại trong việc tìm kiếm các nguồn tài trợ trong hoạt động khoa học. Nhưng với nghị lực bền bỉ, bà vẫn theo đuổi giấc mơ, thậm chí sau mỗi thất bại bà càng chăm chỉ và quyết liệt hơn. Bà thường đến phòng thí nghiệm lúc 6 giờ sáng các ngày trong tuần, cũng như làm việc cả những ngày nghỉ.

Bước ngoặt trong hành trình sáng chế ra vắc-xin mRNA của bà Kariko đến vào cuối những năm 1990, khi bà gặp nhà miễn dịch học Drew Weissman, người muốn tạo ra một loại vắc-xin HIV và đang tìm kiếm các công nghệ khác nhau. Bà nói với ông ấy về RNA-thông tin, một lời “chào hàng” đầy tiềm năng. Bà đề nghị tạo ra RNA-thông tin cho một trong những thí nghiệm của Weissman. “Tôi tạo ra mRNA, đó là những gì tôi đang làm. Tôi rất giỏi với nó”, bà tự tin nói với nhà miễn dịch học.

Tuy nhiên, khi Weissman tiến hành thử nghiệm cho các tế bào miễn dịch, ông nhận thấy RNA-thông tin kích hoạt thêm cả phản ứng viêm - một đòn giáng mạnh vào Kariko. Chính việc đi tìm cách giải quyết vấn đề đó là bước khởi đầu cho những gì sẽ trở thành một sự hợp tác khoa học có ý nghĩa giải cứu nhân loại sau này, thậm chí có thể thay đổi thế giới - ít nhất trong y học trong hàng thập kỷ nữa.

Jean Bennett - một đồng nghiệp cũ của Kariko, từng nhận xét: “Tôi nghĩ bà ấy nên được ghi công vì đã cứu thế giới. Ý tưởng của bà đi trước thời đại, bà ấy đã gặp khó khăn trong việc thuyết phục mọi người rằng chúng sẽ thực sự hiệu quả. Nó giống như khoa học viễn tưởng đối với mọi người”.

Hai nhà khoa học cho công bố những phát hiện của mình về công nghệ mới và được cấp bằng sáng chế vào năm 2005. Một năm sau, Kariko và Weissman thành lập công ty tên RNARx để thương mại hóa các sản phẩm mRNA. Họ giành được một khoản tài trợ dành cho doanh nghiệp nhỏ từ Viện Y tế Mỹ, với ý tưởng RNA-thông tin có thể được sử dụng để điều trị bệnh thiếu máu.

Năm 2013, Kariko nghỉ hưu tại Đại học Pennsylvania với vị trí của một nhà nghiên cứu, không chức vị gì cả. Sự nghiệp của bà có vẻ như không thành công theo truyền thống. Nhưng sứ mệnh của Kariko không hề kết thúc. Bà muốn các nghiên cứu của mình đến trực tiếp với bệnh nhân. Bà gia nhập BioNTech của Đức, khi đó là một công ty khởi nghiệp ít được biết đến, thậm chí chưa bao giờ tạo ra một sản phẩm y tế được phê duyệt. Mỗi năm, bà sang sống và làm việc tại Đức tới 10 tháng.

Để rồi, vào đầu năm 2020, nhờ công nghệ mRNA của Kariko và Weissman, 2 công ty Pfizer và BioNTech cùng hợp tác sản xuất và cho ra đời vắc-xin Pfizer- BioNTech. Có thể nói, đây là một trong những loại vắc-xin vừa được sử dụng rộng rãi, vừa hiệu quả trên toàn thế giới trong đại dịch COVID-19.

Kariko giờ đã 66 tuổi và đã trở thành ngôi sao, thậm chí được công chúng, giới khoa học tôn vinh như người hùng giải cứu thế giới. Bà đều xuất hiện trong danh sách những người có ảnh hưởng nhất năm 2021 của 2 tờ tạp chí danh giá hàng đầu thế giới Time và People.

Như bù lại những gì đã mất trong suốt hàng chục năm, Kariko và người đồng nghiệp Weissman đã giành được các giải thưởng lớn trong khoa học và y học trong năm 2021 vừa rồi. Thành tựu của họ sẽ còn được ghi nhận, thừa hưởng và tôn vinh trong hàng chục năm nữa, cũng như sẽ tiếp tục được đề cử cho giải giải Nobel về y học.

Sarah Gilbert - nữ giáo sư đưa vắc-xin giá rẻ AstraZeneca đến với mọi người

Gilbert sinh ra ở Kettering, Northamptonshire (Anh). Cha cô là giám đốc văn phòng của một hãng giày và mẹ cô là giáo viên tiểu học. Gilbert tốt nghiệp với bằng cử nhân sinh học tại Đại học East Anglia (UEA) vào năm 1983. Cô chuyển đến Đại học Hull để lấy bằng tiến sĩ về di truyền và hóa sinh.

Nghiên cứu ban đầu của Gilbert là về sự tương tác giữa vật chủ và ký sinh trùng trong bệnh sốt rét. Đến năm 2004, cô trở thành giảng viên Đại học Oxford, trước khi được phong hàm giáo sư tại Viện Jenner vào năm 2010.

Sau đó, Gilbert bắt đầu công việc thiết kế các loại vắc-xin cúm mới. Để rồi, khi đại dịch COVID-19 bắt đầu xuất hiện vào cuối năm 2019, Gilbert cùng đội ngũ nghiên cứu tại Đại học Oxford đã nhận ra sự nguy hiểm của loại virus Corona mới này và muốn việc phát triển một loại vắc-xin giá rẻ, dễ bảo quản để có thể đến tay mọi người trên thế giới. Đội ngũ nghiên cứu do Gilbert phụ trách gồm Andrew Pollard, Teresa Lambe, Sandy Douglas, Catherine Green và Adrian Hill.

Đến đầu tháng 4/2020, khi số người ở Anh lên đến con số 1.000, gồm Thủ tướng Boris Johnson, thì lô vắc-xin AstraZeneca đầu tiên đã sẵn sàng cho việc thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1. Vào ngày 23/4, liều đầu tiên của vắc-xin của Đại học Oxford, khi đó được gọi là ChAdOx1, đã được tiêm cho Elisa Granato, một nhà vi sinh vật học và cho kết quả tốt.

Một tuần sau đó, Đại học Oxford ký một thỏa thuận với công ty dược phẩm AstraZeneca của Anh và Thụy Điển để sản xuất vắc-xin hàng loạt. Công ty đã đồng ý với yêu cầu của Đại học Oxford rằng họ phải cung cấp vắc-xin phi lợi nhuận cho các quốc gia đang phát triển trong thời kỳ đầu đại dịch.

Sau khi giai đoạn 1 thử nghiệm thành công và không có tác dụng phụ nghiêm trọng, giai đoạn thử nghiệm thứ 2 và 3 đồng thời được tiến hành ở Anh và Nam Phi, và sau đó đến Brazil và Mỹ. Để rồi không lâu sau, Mỹ, Anh và các quốc gia khác đã ký hợp đồng với AstraZeneca để mua hàng chục triệu liều thuốc. Các công ty Pfizer và Moderna vào thời điểm này mới chỉ bắt đầu thử nghiệm lâm sàng.

Trong khi thế giới chờ đợi tin tức của một loại vắc-xin tiềm năng, Viện Jenner đã trở thành mục tiêu của sự chú ý chưa từng thấy từ phương tiện truyền thông thế giới. Họ còn phải đối mặt với sự biểu tình chống vắc-xin, tấn công mạng và thậm chí cả những tên trộm. Nhưng rồi vào ngày 30/12/2020, giới chức Anh đã phê duyệt vắc-xin AstraZeneca để triển khai ở nước này, trước khi nhanh chóng đến tay với mọi người trên thế giới.

Chỉ gần một năm qua, hàng tỷ liều vắc-xin AstraZeneca đã được tiêm trên khắp thế giới, nhờ mức giá rẻ và dễ bảo quản. Đặc biệt, loại vắc-xin dù theo công nghệ truyền thống này, song chỉ mất một năm từ khi nghiên cứu đến đưa vào sử dụng, qua đó kịp cứu sống hàng triệu người.

Hamilton Bennett - nhà khoa học 35 tuổi có công đầu tạo ra vắc-xin Moderna

Sau Pfizer-BioNTech, Moderna chính là vắc-xin thứ 2 được chính thức cấp phép sử dụng tại Mỹ trong giai đoạn đầu đại dịch COVID-19. Câu chuyện cũng bắt đầu trước đó chỉ một năm, khi ít ai biết về loại virus bí ẩn đang gây bệnh cho hàng chục người ở Trung Quốc và lây lan một cách âm thầm và vô cùng nhanh chóng.

Vào thời điểm đó, Hamilton Bennett mới 35 tuổi, song đã là giám đốc cấp cao về vắc-xin và quan hệ đối tác tại Moderna. Thực ra lúc đó, Moderna chỉ là một công ty công nghệ sinh học nhỏ và vô danh tại Massachusetts. Dẫu vậy, Moderna sớm được cả thế giới chú ý không lâu sau, khi trở thành công ty Mỹ đầu tiên tham gia vào cuộc đua chế tạo vắc-xin COVID-19 .

Trong bối cảnh bất ổn và hỗn loạn, Bennett đã nổi lên như một trong những người hùng thầm lặng trong đại dịch. Cô làm việc điên cuồng, không biết mệt mỏi để giúp tạo ra một loại vắc-xin có khả năng cứu sống hàng triệu người.

Bennett có bằng tốt nghiệp Đại học Washington về sức khỏe môi trường và vi sinh, cũng như chứng chỉ Dịch tễ học của Trường Y học Nhiệt đới London, có hơn 10 năm kinh nghiệm nghiên cứu và có 4 năm làm lãnh đạo bộ phận vắc-xin của công ty Moderna.

Sự xuất hiện của COVID-19 lần đầu được báo cáo vào cuối tháng 12/2019, khi đó có rất ít thông tin loại virus này. Đến tháng 1/2020, với sự gia tăng theo cấp số nhân về ca nhiễm ở Vũ Hán, Trung Quốc, Moderna thừa nhận rằng dịch bệnh là một mối đe dọa nghiêm trọng và yêu cầu Bennett bắt đầu nghiên cứu vắc-xin COVID-19, ngay khi trình tự bộ gen về loại virus Corona mới này được thu thập.

Tuy nhiên, Moderna phải đối mặt với câu hỏi là có quyết tâm phát triển loại vắc-xin virus Corona mới này hay không. Bởi là một rủi ro, có thể khiến công ty phá sản nếu như dồn toàn lực cho công việc nghiên cứu mà không thành công.

Bất chấp rủi ro, Bennett cảm thấy rằng việc phát triển vắc-xin còn là nghĩa vụ đạo đức và xã hội. Do đó, cô đã làm mọi cách để thuyết phục BLĐ Moderna tham gia vào “canh bạc”.

“Chúng tôi tin rằng chúng tôi có thể tạo ra sự khác biệt và chúng tôi tin rằng chúng tôi có khả năng ứng phó với đại dịch. Nếu chúng tôi không làm thì đó là một điều đáng tiếc”, Bennett nhớ lại sự việc. Và quả thật, cô đã đúng.

Chỉ 2 ngày sau khi bộ gen hoàn chỉnh đầu tiên của virus được phác họa và đăng công khai trên mạng vào đầu tháng 1/2020, mô hình vắc-xin COVID-19 của Moderna, khi đó mang tên mRNA-1273, đã hoàn thiện.

Loại vắc-xin này dựa trên công nghệ đột phá và sáng tạo, sử dụng RNA thông tin (mRNA) và được Moderna mô tả như “phần mềm của sự sống”. Không giống như vắc-xin truyền thống sử dụng virus bị suy yếu hoặc bất hoạt, vắc-xin mRNA gửi một tập hợp các hướng dẫn vào tế bào để chúng tạo ra protein, rồi kích hoạt miễn dịch bên trong cơ thể chống lại các bệnh tật. Nhưng trước đây, các loại vắc-xin dựa trên mRNA chưa bao giờ được cấp phép tại Mỹ.

Thời gian là điều cốt yếu. Một ưu điểm chính của vắc-xin mRNA là rất dễ tạo ra một khi nhà nghiên cứu đã biết trình tự gen của virus mà họ đang nhắm đến. “Mỗi ngày, chúng tôi đều tăng tốc nhanh hơn. Tôi chỉ rời văn phòng lúc 10 giờ đêm. Tôi sẽ quay lại lúc 7 giờ sáng. Tôi cảm thấy như cả thế giới xung quanh chúng tôi vậy”, Bennett kể lại.

Nghiên cứu giai đoạn 1 của Moderna dự kiến sẽ bắt đầu vào cuối tháng 4, nhưng do tính cấp bách của tình hình, nhóm của Bennett đã đẩy tiến độ thời gian. Bennett cho biết: “Chúng tôi đã đặt lịch trình cho giai đoạn 1 vào tháng 4. Nhưng khi ca nhiễm đầu tiên ở Mỹ được xác vào ngày 20/1, chúng tôi nhận ra cần nhanh hơn nữa”.

Sau khi triển khai thử nghiệm vắc-xin thành công ở giai đoạn 2 và 3, Moderna đã báo cáo tỷ lệ hiệu quả là 94,1%, rồi sớm được đưa vào sản xuất và lưu hành trên thị trường. Để rồi, Moderna từ một công ty sinh học khá nhỏ đã vươn minh trở thành một gã khổng lồ trong lĩnh vực y sinh học, với doanh thu hàng tỷ USD trong 2 năm 2020 và 2021 vừa rồi.

Đại dịch COVID-19 có thể sẽ không bao giờ chấm dứt, nhưng thành tựu của những phụ nữ tuyệt vời như Katalin Kariko, Hamilton Bennett, Sarah Gilbert… sẽ trở thành “tấm khiên” vững chắc giúp nhân loại chặn đứng sức mạnh hủy diệt của virus Corona và những biến chủng mới.

Thành công luôn bắt đầu từ điều tầm thường nhỏ bé và thành công không phân biệt người mạnh hay kẻ yếu, nhưng thành công thường chỉ đến với những người không bao giờ buông bỏ và chấp nhận hy sinh.

Hoàng Hải