Các nhà khoa học của Regeneron làm việc với một lò phản ứng sinh học tại một cơ sở của công ty ở New York vào đầu năm nay. Ảnh: REGENERON / VIA AP
Ý tưởng là sử dụng một loại virus đã suy yếu làm cơ chế phân phối để mang các chỉ dẫn di truyền đến các tế bào trong mũi và cổ họng, từ đó sẽ tạo ra các kháng thể mạnh mẽ để ngăn chặn virus Corona xâm nhập vào cơ thể con người.
Giáo sư y khoa James Wilson tại đại học Penn, người đứng đầu dự án cho biết: “Ưu điểm của cách tiếp cận của chúng tôi là bạn không cần một hệ thống miễn dịch đủ năng lực để điều này có hiệu quả".
Công nghệ này hiện đang được thử nghiệm trên động vật và giáo sư Wilson tin rằng, nếu thành công, nó có thể cung cấp cho con người khoảng 6 tháng bảo vệ bằng một liều duy nhất và do đó kế hoạch bổ sung bên cạnh vắc xin này có thể sớm được phê duyệt.
Giáo sư Wilson là nhà tiên phong của liệu pháp gen - đưa mã di truyền vào tế bào của bệnh nhân để sửa chữa các khiếm khuyết và điều trị bệnh.
Nhóm nghiên cứu của ông đã phát hiện ra rằng nhóm virus Adeno-Associated Virus (AAV), lây nhiễm cho cả người và các loài linh trưởng khác nhưng không gây bệnh, có thể được thiết kế để chuyển DNA khỏe mạnh vào tế bào.
Cách tiếp cận này đã dẫn đến việc phê duyệt Zolgensma vào năm 2019, loại thuốc đầu tiên để điều trị chứng teo cơ tủy sống và ngày nay AAV đang được nghiên cứu để tìm ra hàng chục ứng dụng khả thi hơn.
Giáo sư Wilson đã được chính phủ Hoa Kỳ liên hệ vào tháng 2 để xem liệu ông và phòng thí nghiệm của mình có thể sử dụng công nghệ chống lại COVID-19 hay không.
Nhưng phải đến khi công ty Regeneron phát triển hai kháng thể đầy hứa hẹn do phòng thí nghiệm tạo ra chống lại virus Corona, chúng liên kết với một protein bề mặt của mầm bệnh và ngăn chặn nó xâm nhập vào tế bào của chúng ta, nhóm của ông mới có thể tiến hành nghiên cứu.
Bản thân các kháng thể của Regeneron đang được thử nghiệm lâm sàng nhưng đã được chấp thuận khẩn cấp cho những bệnh nhân mắc bệnh COVID-19 ở mức độ nhẹ hoặc trung bình có nguy cơ cao mắc bệnh nặng - và đáng chú ý gần đây đã được sử dụng để điều trị cho Tổng thống Donald Trump.
Các nhà nghiên cứu hy vọng rằng thuốc xịt mũi có thể được phun qua lỗ mũi, đi vào các tế bào biểu mô mũi và chiếm quyền điều khiển bộ máy tạo protein của chúng để chúng tạo ra các kháng thể của Regeneron.
Thông thường, chỉ các tế bào miễn dịch mới tạo ra kháng thể, điều này làm cho ý tưởng mới trở thành một cách tiếp cận đặc biệt sáng tạo.
Vì virus Corona xâm nhập vào phổi qua đường mũi, nên thuốc xịt có thể ngăn chặn sự lây nhiễm của nó.
Hơn nữa, AAV chỉ gây ra một phản ứng miễn dịch nhẹ, vì vậy các tác dụng phụ có thể ít nghiêm trọng hơn so với các loại vắc xin đi trước, hoạt động bằng cách huấn luyện hệ thống miễn dịch nhận ra một loại protein quan trọng của virus.
Đại học Penn và công ty Regeneron hy vọng sẽ hoàn thành các nghiên cứu trên động vật của họ vào tháng Giêng, trước khi nộp đơn lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm để bắt đầu thử nghiệm trên người.
