'Vắc xin ung thư nhà giàu' cho mọi người?
Một thập kỷ trước, liệu pháp vắc xin mRNA cá nhân hóa trong điều trị ung thư được xem là đặc quyền của giới siêu giàu, với chi phí lên đến 1 triệu USD mỗi bệnh nhân.
Các công ty công nghệ sinh học Trung Quốc đang đặt mục tiêu thay đổi điều đó bằng cách phát triển các liệu pháp tương tự với giá chỉ bằng một phần nhỏ, đồng thời cạnh tranh với những ông lớn dược phẩm phương Tây.
Likang Life Sciences, một công ty công nghệ sinh học tại Bắc Kinh, mới đây đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) cấp phép thử nghiệm lâm sàng vắc xin ung thư mRNA LK101 trên người.
Đây là sản phẩm đầu tiên của Trung Quốc đạt đến giai đoạn này. Chen Li, nhà sáng lập công ty, cho biết giá thành của sản phẩm sẽ "thấp hơn đáng kể" so với các đối thủ phương Tây.
Cheng Xudong, người sáng lập công ty ZSky cũng có trụ sở tại Bắc Kinh, dự báo giá thuốc của Trung Quốc có thể giảm "theo cấp số nhân". Theo đó, chi phí sản xuất hiện tại cho một liệu trình 6 liều có thể dưới 100.000 nhân dân tệ (13.800 USD - khoảng 357 triệu VNĐ), trong khi các công ty phương Tây vẫn có giá trên 100.000 USD mỗi liều.
Ảnh minh họa: AI
Từ lâu, chi phí cao đã là rào cản lớn với vắc-xin ung thư. Ugur Sahin, đồng sáng lập BioNTech, từng cho biết chi phí sản xuất ban đầu của công ty ông là 350.000 USD mỗi liều, sau đó giảm xuống dưới 100.000 USD nhờ tự động hóa. Nhưng với việc mỗi bệnh nhân cần tiêm 9 liều, tổng chi phí có thể vẫn vượt 1 triệu USD. Nhà hóa học dược phẩm Derek Lowe nhận định giá có thể tiếp tục giảm, nhưng khó có thể rẻ.
Vắc xin mRNA chống ung thư hoạt động bằng cách kích thích hệ miễn dịch nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư mang protein đặc trưng. Không giống các loại thuốc ung thư truyền thống, vắc xin này có thể được "tùy chỉnh" theo từng bệnh nhân bằng cách sử dụng hồ sơ tân kháng nguyên - một loại protein mới hình thành do đột biến trong tế bào ung thư.
Các công ty Trung Quốc đang giảm chi phí bằng cách cải tiến công nghệ. Thay vì sao chép mô hình của Moderna hay BioNTech, họ sử dụng công nghệ mRNA để tạo tế bào miễn dịch dendritic (DC) chuyên biệt, giúp đơn giản hóa quy trình, cắt giảm chi phí kiểm soát chất lượng và tổng hợp. Kết quả thử nghiệm ban đầu cũng cho thấy hiệu quả tăng lên và nguy cơ tái phát giảm.
Cheng cho biết việc phát triển thuốc ở Mỹ đắt đỏ hơn nhiều do chi phí nhân công, cơ sở hạ tầng và thử nghiệm lâm sàng cao. Trong khi đó tại Trung Quốc, chi phí sản xuất tế bào cá nhân hóa đạt tiêu chuẩn GMP chỉ khoảng 100.000 nhân dân tệ, thấp hơn nhiều lần so với ở Mỹ. Với lợi thế về nhân lực, hạ tầng, số lượng bệnh nhân lớn và quy trình phê duyệt nhanh hơn, Trung Quốc có thể thử nghiệm thuốc với chi phí thấp hơn đáng kể.
Hành trình sáng chế vắc xin ung thư của Chen Li
Chen Li sáng lập Likang sau khi mẹ anh bị chẩn đoán ung thư buồng trứng vào năm 2016. Khi đó là nghiên cứu sinh tiến sĩ tại Viện Vật lý sinh học thuộc Viện Hàn lâm Khoa học Trung Quốc, anh bắt đầu tìm kiếm phương pháp điều trị mới.
Anh nảy ra ý tưởng về vắc xin cá nhân hóa khi nhận ra có thể sử dụng công nghệ giải trình tự gen và trí tuệ nhân tạo (AI) để xác định đột biến trong tế bào ung thư, từ đó huấn luyện hệ miễn dịch tiêu diệt khối u.
Khi đó, công nghệ này vẫn còn xa vời. Nhưng đến năm 2017, hai nghiên cứu được công bố trên tạp chí Nature cho thấy kết quả đầy hứa hẹn. Giá giải trình tự bộ gen cũng giảm mạnh, từ mức "tương đương chi phí hạ cánh lên Mặt trăng" xuống mức dễ tiếp cận hơn. Cùng với đó, các thử nghiệm lâm sàng trên thuốc ức chế PD-1 vào năm 2012 đã củng cố niềm tin vào liệu pháp miễn dịch.
Cả Likang và ZSky đều được chấp thuận thử nghiệm lâm sàng từ Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc vào năm 2023 và đã hoàn thành thử nghiệm giai đoạn 1. Chen tin rằng công ty của anh có thể trở thành đơn vị thứ ba trên thế giới thương mại hóa vắc xin ung thư cá nhân hóa, chỉ sau Moderna và BioNTech.
Kết quả rất khả quan
Với lợi thế thử nghiệm nhanh và chi phí thấp, các công ty Trung Quốc đang rút ngắn khoảng cách với phương Tây. Cheng cho biết công nghệ AI tiên tiến cũng giúp họ xác định mục tiêu cá nhân hóa nhanh hơn, cải thiện hiệu quả lâm sàng và tiếp tục giảm chi phí.
Moderna dự kiến ra mắt vắc xin ung thư cá nhân hóa vào năm 2027. Nhưng theo Cheng, một số công ty Trung Quốc có thể đạt được mốc này cùng thời điểm hoặc thậm chí sớm hơn.
Dữ liệu từ một thử nghiệm do Likang thực hiện năm 2018 trên 24 bệnh nhân ung thư gan cho thấy nhóm điều trị có tỷ lệ sống sót sau 5 năm đạt 100%, trong khi ba bệnh nhân ở nhóm đối chứng đã tử vong. Kết quả này đã được trình bày tại hội nghị của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Mỹ năm ngoái.
Hiện tại, Likang đang chuẩn bị bước vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 trên bệnh nhân ung thư tiến triển. Chen kỳ vọng rằng với tốc độ này, công ty có thể theo kịp Moderna.
"Trung Quốc có nguồn lực lâm sàng dồi dào nhất, giúp thử nghiệm nhanh hơn và rẻ hơn", Chen nói. "Chúng tôi cần chứng minh hiệu quả của vắc-xin tại Trung Quốc trước khi tiến ra thị trường quốc tế".
Ngọc Ánh (theo SCMP, Nature)
