Theo Bộ Y tế cho biết, tất cả các hoạt chất thuốc hiếm trên, trước khi được xét vào danh sách thuốc hiếm đều phải đáp ứng đủ các tiêu chí như: Thuốc để phòng, chẩn đoán, điều trị bệnh hiếm gặp theo quy định của Bộ trưởng Bộ Y tế.

Hoặc thuốc có chỉ định được phân loại và cấp phép lưu hành là thuốc hiếm bởi một trong các cơ quan quản lý tham chiếu.

Đối với loại thuốc được xem xét để lựa chọn vào danh mục thuốc không sẵn có là thuốc mà trên thị trường Việt Nam chưa có sẵn các thuốc thay thế.

Hay thuốc có tài liệu chứng minh mang lại lợi ích đáng kể về chất lượng, an toàn, hiệu quả so với các thuốc khác có khả năng thay thế trên thị trường trong nước và quốc tế.

Thuốc để phòng, chẩn đoán, điều trị các bệnh có tỷ lệ ca bệnh hiện lưu hành trong một quần thể ngay tại một thời điểm thấp không quá 0,05% dân số (Prevalence rate - tỷ lệ lưu hành) và thuộc một trong các trường hợp sau đây: Bệnh thuộc về gen; bệnh bẩm sinh; ung thư; tự miễn; truyền nhiễm; bệnh nhiễm trùng nhiệt đới và bệnh khác do Bộ trưởng Bộ Y tế quyết định theo tư vấn của Hội đồng chuyên môn do Bộ trưởng Bộ Y tế thành lập.

Vắc xin, thuốc chẩn đoán hoặc thuốc phòng bệnh có tỷ lệ sử dụng ước tính không quá 8.000 trường hợp mỗi năm tại Việt Nam. Tiếp theo là thuốc phóng xạ, chất đánh dấu. Hoặc là việc kinh doanh thuốc không tạo ra lợi nhuận đủ lớn để bù đắp chi phí đầu tư, tiếp thị thuốc tại thị trường Việt Nam.

Lương Minh