Nhật Bản đang đứng trước cánh cửa mở ra bước đột phá lớn trong y học sau nhiều năm nghiên cứu tế bào gốc đa năng cảm ứng (tế bào iPS) – một loại tế bào có thể biến thành hầu hết bất kỳ mô nào trong cơ thể.
Dựa trên công trình đoạt giải Nobel năm 2012 của giáo sư Shinya Yamanaka, giới nghiên cứu Nhật Bản đang biến tế bào iPS thành các dải võng mạc, tấm cơ tim hay cụm tế bào thần kinh, với kỳ vọng điều trị mù lòa, tổn thương tim và các bệnh thoái hóa thần kinh.
Những kết quả ban đầu từ các thử nghiệm lâm sàng mới được công bố gần đây cho thấy tế bào iPS thực sự mang lại hiệu quả trong điều trị bệnh Parkinson và chấn thương tủy sống.
Chính phủ Nhật Bản đã rót hơn 110 tỷ yên vào nghiên cứu và phát triển y học tái tạo, chưa kể hàng tỷ USD từ các doanh nghiệp tư nhân và tổ chức nghiên cứu. Sau gần 20 năm kiên trì nghiên cứu kể từ khi bắt đầu vào năm 2006, vượt qua vô số khó khăn, giới chuyên gia nhận định Nhật Bản đang ở rất gần vạch đích trong hành trình đưa liệu pháp này ra thị trường.
Một trong những người tiên phong sử dụng tế bào iPS để điều trị là bác sĩ nhãn khoa Masayo Takahashi. Năm 2014, bà đã thử nghiệm lấy tế bào da từ một phụ nữ 70 tuổi bị thoái hóa điểm vàng và tái lập trình thành tế bào võng mạc, sau đó cấy vào mắt bệnh nhân.
Sau 10 năm, tế bào vẫn sống và tình trạng suy giảm thị lực đã không còn. Hiện tại, bà Takahashi đang nghiên cứu quy trình sản xuất tế bào số lượng lớn và phương pháp cấy ghép ít xâm lấn hơn cho liệu pháp điều trị bệnh về mắt.
Hiện có hơn 60 thử nghiệm lâm sàng tế bào iPS trên toàn cầu, trong đó gần 1/3 được thực hiện tại Nhật. Các nghiên cứu cho thấy liệu pháp an toàn và có dấu hiệu cải thiện bệnh lý, đặc biệt trong điều trị Parkinson. Giáo sư Jun Takahashi thuộc Đại học Kyoto, chồng của bác sĩ Masayo Takahashi, đã dành nhiều năm nghiên cứu điều trị Parkinson bằng tế bào iPS.
Trong một thử nghiệm lâm sàng, ông tiêm tế bào thần kinh dopaminergic – được biệt hóa từ iPS – vào não của 7 bệnh nhân Parkinson. Một năm sau, hình ảnh quét não cho thấy tế bào vẫn sống và có hoạt động trao đổi chất. Một số bệnh nhân đã giảm triệu chứng run và cải thiện vận động.
Ngoài Parkinson, Nhật Bản cũng đang thử nghiệm tế bào iPS để điều trị chấn thương tủy sống. Một bệnh nhân bị liệt đã phục hồi khả năng đi lại sau điều trị thử nghiệm.
Mặc dù kết quả bước đầu tích cực, nhưng quy mô nghiên cứu còn nhỏ. Giáo sư Jun Takahashi cho rằng: “Cần có những thử nghiệm lớn hơn nữa để chứng minh hiệu quả lâm sàng”. Bên cạnh đó, cũng còn nhiều thách thức như việc tiến hành các liệu pháp điều trị như lấy tế bào tự thân rất tốn kém, còn việc lấy mô từ người hiến tặng lại đi kèm rủi ro đào thải miễn dịch hoặc đột biến gen.
